– Europäische Anmeldung im 2H/2023
– In den USA festgelegter regulatorischer Pfad: Special Protocol Assessment (SPA)-Vereinbarung mit der FDA
Bresso, Mailand, Italien / Accesswire / 22. Februar 2023 / EryDel SpA, ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten mithilfe seiner proprietären Technologie für rote Blutkörperchen, gab heute bekannt, dass das Unternehmen einen Zulassungsantrag (European Marketing Authorization Application, MAA) für EryDex zur Behandlung von Ataxia Telangiectasia (AT) (Louis-Bar-Syndrom) in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 vorbereitet. AT ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung bei Kindern, für die es keine zugelassene Therapie gibt. Nach einer positiven Konsultation mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ergab der anschließende Schriftwechsel, dass das zur Einreichung verfügbare Datenpaket umfassend ist und die Anforderungen für die Regulierungsbehörde erfüllt, um die Überprüfung von EryDex abzuschließen.
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Darüber hinaus hat EryDel mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im Rahmen des SPA-(Special Protocol Assessment)-Verfahrens bzgl. Design, Endpunkten und statistischer Analyse einer neuen klinischen Phase-3-Studie (die NEAT-Studie) Übereinstimmung erzielt. Die SPA sieht vor, dass das Design und die geplante Analyse der Studie, wie in dem der FDA vorgelegten Prüfplan dargelegt, die Ziele angemessen berücksichtigt, die erforderlich sind, um die Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags für EryDex zu unterstützen.
Wir freuen uns, dass wir die wichtigen Schritte unternommen haben, die den regulatorischen Weg für EryDex für die Behandlung von AT klären, so Luca Benatti, Chief Executive Officer von EryDel. In Europa sind wir dabei, die europäische MAA einzureichen, und in den USA sind wir mit der FDA bezüglich der SPA vorangekommen. Dies sind wichtige Meilensteine beim Vorantreiben unserer Arbeit, um diese wertvolle Therapie der AT-Community bereitzustellen.
EryDel wird weiterhin sowohl mit der FDA als auch mit der EMA zusammenarbeiten, um EryDex bei der Einreichung zu unterstützen. Das EU-Zulassungsverfahren wird für die 2. Hälfte des Jahres 2023 erwartet.
Über Ataxia Telangiectasia
Ataxia Telangiectasia (AT) ist eine seltene, vererbte, autosomal-rezessive, verheerende Multisystemerkrankung. Die weltweite Prävalenz von AT wird auf 1 von 40.000 bis 1 von 100.000 Lebendgeburten geschätzt (Rothblum-Oviatt et al., 2016). AT ist eine Krankheit mit hoher Morbidität und Mortalität. Die Krankheit ist durch eine progressive Degeneration des Kleinhirns gekennzeichnet, die zu einer zunehmenden Beeinträchtigung der motorischen Funktion während der frühen Schuljahre und Rollstuhlabhängigkeit im zweiten Lebensjahrzehnt führt. Weitere Merkmale sind Teleangiektasie, Immundefizienz, rezidivierende pulmonale Infektionen, Strahlenempfindlichkeit und eine Prädisposition für die Entwicklung maligner Erkrankungen. Es gibt derzeit keine zugelassene Behandlungsoption für diese verheerende Krankheit.
Über EryDel SpA
EryDel SpA ist ein weltweit tätiges Late-Stage-Biotechunternehmen, das Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt und vermarktet, die mit seiner proprietären Technologie für rote Blutkörperchen bereitgestellt werden. Sein fortgeschrittenstes Produkt, EryDex, befindet sich derzeit in der Spätphase der Entwicklung zur Behandlung von Ataxia Telangiectasia (AT), einer seltenen autosomal-rezessiven neurologischen Krankheit, für die derzeit keine etablierte Therapie bereitsteht. EryDex ist eine automatisierte ambulante bettseitige Technologie, mit der Dexamethason-Natriumphosphat (DSP, ein inaktives Prodrug) ex-vivo in die roten Blutkörperchen des Patienten eingekapselt wird, die dann erneut infundiert werden, wodurch niedrige Dosen von Dexamethason (Wirkstoff) über einen Monat langsam im Kreislauf freigesetzt werden können. EryDex hat von der FDA und der EMA die Zulassung als Arzneimittel für seltene Krankheiten für die Behandlung von AT erhalten. Eine internationale multizentrische Zulassungsstudie der Phase 3 (ATTeST-Studie) und deren Langzeit-Verlängerung wurden erfolgreich abgeschlossen, und derzeit wird die Einreichung von EU-Zulassungsanträgen vorbereitet. Neben EryDex unterstützt EryDels Technologieplattform für die Enzymersatztherapie eine breite Palette von therapeutischen Möglichkeiten unter Leitung von Ery-PAL für die Behandlung von PKU (Phenolketonurie).
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QUELLE: EryDel SpA
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